山西日报新媒体记者李倩倩报道  木偶人、瓷娃娃、蝴蝶宝宝、月亮孩子……这些看似美丽可爱的名字，对应的医学术语分别是：多发性硬化症、成骨不全症、大疱性表皮松解症、白化病……它们统称“罕见病”。“目前全球已经确认的罕见病超过7000种，并以每年250种至280种的速度递增。我国人口基数这么庞大，罕见病其实并不罕见，罕见病患者需要被看到。”3月2日，在即将奔赴北京参加全国两会的前夕，全国人大代表、山西医科大学第二医院血液科主任医师杨林花还在抓紧时间完善代表建议。今年，她继续为罕见病患者奔走呼吁，要把“罕见”小群体的心声带上全国两会。

（全国人大代表、山西医科大学第二医院血液科主任医师杨林花）

“对罕见病患者来说，最重要的就是实现病有所医、医有所药、药有所保。”作为一名血液科医生，杨林花在平时的工作中主要面对的就是血友病患者。血友病是一种罕见病，重症患者的血液中缺少一种凝血因子，需要经常反复注射凝血因子，保证其正常的凝血功能。

对于血友病患者来说，一旦患病就要终生用药，医药费用毫无疑问是一笔不小的负担。“三保合一以后，血友病门诊患者的治疗费用大约平均能报销70%-75%，病人自己承担25%左右，但是从日常诊疗中发现，有些病人连这25%也无法承担。” 杨林花介绍，血友病患者在医保报销后，仍需自付数万元费用，对于一些患者来说，仍然压力很大。

（杨林花经常深入乡村进行调研）

在罕见病群体中，还有一些患者并不能和血友病患者一样享受医保报销。“比如说戈谢病、庞贝病等罕见病患者，一年的治疗费用甚至超过上百万，但却还没有纳入医保。”杨林花介绍，这些年在国家层面，为提高罕见病诊疗水平，已经推出了一系列举措，2018年公布的罕见病目录明确把121种疾病列为罕见病，随后通过一轮轮医保谈判的努力，目前已经有55种罕见病药物纳入国家医保药品目录，但仍有部分罕见病未能纳入全国医保。

（担任全国人大代表以来，杨林花一直在为罕见病患者发声）

多方筹资建立罕见病专项医疗保障基金、建立罕见病慈善专项医疗救助基金、将罕见病药品纳入商业健康保险、发挥医疗救助和慈善救助作用……针对未能纳入全国医保的罕见病，在今年的全国两会上，杨林花将对这类群体的用药保障机制提出可行性建议。“不仅是纳入医保，还比如医保报销之后，其余患者支付不了的费用，可以通过医疗救助、慈善基金、商业保险等多方来筹资支付，共同为患者提供医疗保障。”杨林花期待，可以通过自己的奔走呼吁，减轻罕见病患者的治疗费用负担，真正实现病有所医、医有所药、药有所保。