张海燕
蝴蝶宝宝、瓷娃娃、月亮孩子……这些看似可爱的名字背后，其实掩藏着罕见病患者的巨大伤痛。今年政府工作报告中，明确提出“加强罕见病用药保障”，给更多罕见病患者和家庭带去了希望。
罕见病又称“孤儿病”，指流行率很低、很少见的疾病，主要是基因缺陷导致，多为先天性疾病。但是，罕见病其实并不罕见。据统计，目前全球已知的罕见病达7000多种，在我国就有2000多万罕见病患者，而且每年新增人数超过20万。除了病痛的折磨，罕见病家庭的最大难题，就是昂贵的治疗费用。由于确诊难、治疗方法少，加之很多特效药都是进口药，因此而带来的沉重经济负担，让这个日益庞大的群体陷入了困境。
近年来，我国积极推进罕见病防治和保障工作，一些罕见病用药已在国内获批上市，有40余种已被纳入国家医保目录。今年，政府工作报告首次聚焦“罕见病”，再度释放为罕见病患者纾难解困的积极信号。落实好“加强罕见病用药保障”的要求，除了将更多罕见病用药纳入医保范围，不断完善罕见病服务保障体系，还应从罕见病用药昂贵的源头入手，通过政策引导、金融支持等方式，鼓励更多药企投入相关药品的研发，积极推动罕见病药物的国产化，进一步降低罕见病的治疗成本，使越来越多的罕见病患者用得起“救命药”。
“加强罕见病用药保障”写入政府工作报告，充分体现了人民健康至上。期待通过全社会的共同努力，使更多罕见病患者走出治疗困境，在实现“健康中国”的道路上，一个也不落下。
